Ipercolesterolemia: parere favorevole del CHMP di EMA per Repathatm (evolocumab)


Repatha

Amgen ha annunciato che il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’autorizzazione all’immissione in commercio di RepathaTM (evolocumab) per il trattamento di pazienti affetti da ipercolesterolemia.

Evolocumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), una proteina che riduce la capacità del fegato di eliminare il C-LDL, il cosiddetto colesterolo “cattivo”, dal sangue.1

In particolare, il CHMP ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di evolocumab per:

· il trattamento dei pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta:

  • in combinazione con statine o con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti in trattamento che non riescono a raggiungere i target di C-LDL con statine al massimo dosaggio tollerato, oppure
  • in monoterapia o in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti intolleranti alle statine o per i quali l’uso di statine è controindicato

· il trattamento di adulti e adolescenti dai 12 anni in poi con ipercolesterolemia familiare omozigote in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti.

L’effetto di evolocumab su mortalità e morbilità cardiovascolare non è stato ancora stabilito.

Siamo soddisfatti di aver ricevuto il parere favorevole del CHMP per evolocumab perché rappresenta un importante passo avanti per offrire un’opzione di trattamento ai pazienti con elevato rischio cardiovascolare che hanno il colesterolo alto e che non riescono a raggiungere i loro target di colesterolo LDL con le terapie attualmente in uso nell’Unione Europea. Nei Paesi dell’Unione Europea, il colesterolo elevato non controllato pesa in modo considerevole sul sistema sanitario, pertanto saremo lieti di collaborare con le agenzie regolatorie per offrire evolocumab ai pazienti europei”. – ha dichiarato Sean E. Harper, M.D., Executive Vice President of Research and Development di Amgen.

Anche i membri del CHMP di nazionalità islandese e norvegese si sono dichiarati d’accordo con la raccomandazione dell’autorizzazione all’immissione in commercio.

Il parere favorevole del CHMP sarà ora sottoposto alla revisione della Commissione Europea (CE), che ha l’autorità di approvare i farmaci per l’Unione Europea. In caso di approvazione, verrà concessa un’autorizzazione centralizzata alla commercializzazione nei 28 Paesi membri della UE. Islanda, Liechtenstein e Norvegia, in quanto membri dell’area economica europea (EEA – European Economic Area), prenderanno le relative decisioni sulla base della decisione dell’UE.

Il parere del CHMP si basa sui dati relativi a circa 6.800 pazienti, dei quali oltre 4.500 con ipercolesterolemia, arruolati in 10 trial di Fase III. Gli studi di Fase III hanno valutato la sicurezza e l’efficacia di evolocumab in pazienti con colesterolo alto in terapia con statine associate o no ad altri ipolipemizzanti; pazienti intolleranti alle statine; pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH); e pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una forma rara e grave di malattia genetica.2

In Europa, fino al 54% della popolazione con età superiore ai 25 anni ha un valore di colesterolo totale uguale o superiore a 190 mg/dL.3 Il colesterolo elevato e, in particolare, elevati livelli di C-LDL alto, rappresentano la forma più diffusa di dislipidemia, ovvero un’alterazione del colesterolo e/o dei grassi circolanti nel sangue.4,5 Il C-LDL elevato è considerato uno dei principali fattori di rischio delle malattie cardiovascolari.6,7

 

Informazioni su evolocumab

Evolocumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9).1 La PCSK9 è una proteina deputata alla degradazione dei recettori LDL che, quindi, riduce la capacità del fegato di eliminare il C-LDL, il cosiddetto colesterolo “cattivo”, dal sangue.8 Evolocumab, sviluppato dai ricercatori Amgen, si lega alla proteina PCSK9 impedendole di legarsi ai recettori delle LDL sulla membrana epatica. In assenza della PCSK9, sulla membrana epatica sono presenti più recettori delle LDL in grado di eliminare il C-LDL dal sangue.1

FDA ed EMA hanno approvato in via provvisoria l’uso del marchio RepathaTM.

Informazioni su PROFICIO: programma di trial clinici su evolocumab

PROFICIO (Program to Reduce LDL-C and Cardiovascular Outcomes Following Inhibition of PCSK9 In Different Populations) è un programma vasto e approfondito che valuta evolocumab in 22 studi clinici con l’arruolamento previsto di circa 35.000 pazienti.

Il programma di Fase 3 include 16 trial per valutare evolocumab somministrato ogni due settimane e una volta al mese in più popolazioni di pazienti, anche in combinazione con statine in pazienti con ipercolesterolemia (LAPLACE-2 e YUKAWA-2); pazienti con ipercolesterolemia intolleranti alle statine (GAUSS-2 e GAUSS-3); come trattamento in monoterapia in pazienti con ipercolesterolemia (MENDEL-2); in pazienti con ipercolesterolemia da malattie genetiche chiamate ipercolesterolemia familiare eterozigote (RUTHERFORD-2 e TAUSSIG) e omozigote (TESLA e TAUSSIG); gli effetti di evolocumab sul metabolismo delle lipoproteine (FLOREY); e la somministrazione di evolocumab in pazienti in trattamento con statine (THOMAS-1 e THOMAS-2).

Cinque studi del programma di studi clinici di Fase 3 su evolocumab attualmente in corso forniranno i dati sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine. Questi studi sono FOURIER (Further Cardiovascular OUtcomes Research with PCSK9 Inhibition in Subjects with Elevated Risk), che valuterà se il trattamento con evolocumab in combinazione con la terapia con statine vs il trattamento con placebo più  terapia con statine riduce gli eventi cardiovascolari in circa 27.500 pazienti con patologie cardiovascolari; EBBINGHAUS (Evaluating PCSK9 Binding AntiBody Influence oN CoGnitive HeAlth in High CardiovascUlar Risk Subjects), che valuterà l’effetto di evolocumab sulla funzione cognitiva in un sottogruppo di pazienti arruolati nello studio FOURIER; OSLER-2 (Open Label Study of Long TERm Evaluation Against LDL-C Trial-2) in pazienti con colesterolo alto che hanno completato uno qualsiasi degli studi di Fase 3; GLAGOV (GLobal Assessment of Plaque ReGression with a PCSK9 AntibOdy as Measured by IntraVascular Ultrasound), che stabilirà l’effetto di evolocumab sull’aterosclerosi coronarica in circa 950 pazienti che devono essere sottoposti a intervento di cateterismo cardiaco; e TAUSSIG (Trial Assessing Long Term USe of PCSK9 Inhibition in Subjects with Genetic LDL Disorders), che valuterà la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di evolocumab sul C-LDL in pazienti con gravi forme di ipercolesterolemia familiare, inclusi pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. Lo studio DESCARTES (Durable Effect of PCSK9 Antibody CompARed wiTh PlacEbo Study), un trial sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine in pazienti con ipercolesterolemia a rischio di patologie cardiovascolari, è stato completato.

BIBLIOGRAFIA

1. Amgen Data on File, Investigator Brochure.

2. National Human Genome Research Institute. Learning About Familial Hypercholesterolemia. Accessed April 2015.

3. World Health Organization: Global Health Observatory (GHO) data; Raised Cholesterol situations and trends; WHO 2015.

4. World Health Organization. Quantifying Selected Major Risks to Health. In: The World Health Report 2002 – Reducing Risks, Promoting Healthy Life. Chapter 4: Geneva: World.

5. Merck Manuals.  Accessed April 2015.

6. American Heart Association (2012). Why Cholesterol Matters.  Accessed April 2015.

7. World Health Organization. Global Status Report on Noncommunicable Diseases 2010. Geneva, 2011.

8. Abifadel M, Varret M, Rabes JP, et al. Mutations in PCSK9 Cause Autosomal Dominant Hypercholesterolemia. Nat Genet. 2003;34:154-156.

9. World Health Organization. Cardiovascular diseases (CVDs) fact sheet.  Accessed April 2015.

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