Anemia falciforme: nuovo agente riduce crisi dolorose


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Un nuovo farmaco primo della sua classe ha dimostrato efficacia nella riduzione delle crisi dolorose collegate all’anemia falciforme (SCPC – Sickle Cell Pain Crises), una sostanziale causa di morbilità nell’anemia falciforme. Si tratta di un anticorpo umanizzato contro la P-selectina, denominato crizanlizumab che, secondo lo studio SUSTAIN 3, è in grado sia di dimezzare le crisi dolorose che di incrementare di 2-3 volte gli intervalli che separano due crisi successive, come affermato dall’autore Kenneth Ataga dell’Università del North Carolina.

Attualmente l’unica opzione per il trattamento di queste crisi consiste nell’idrossiurea, che è stata approvata 15 anni fa. L’anemia falciforme è caratterizzata da emoglobina falciforme, emolisi cronica, episodi dolorosi ricorrenti, disfunzione multiorganica e, spesso, mortalità precoce.

Si suppone che le crisi vengano causate da occlusioni vascolari nel microcircolo, incremento dell’infiammazione ed alterazioni nella nocicezione. La patogenesi della vaso-occlusione è complessa, e si deve all’adesione degli eritrociti falcizzati e dei leucociti all’endotelio, che determina ostruzione vascolare ed ischemia tissutale.

La prevenzione delle crisi potrebbe dunque minimizzare o prevenire il danno d’organo e tissutale e ridurre il susseguente rischio di mortalità in questi pazienti ma, al momento, per quanto l’idrossiurea sia efficace, molti pazienti continuano ad andare incontro ad episodi dolorosi o non sono in grado di tollerarli.

Alcuni studi preclinici hanno identificato la P-selectina come molecola chiave nell’esordio dell’ammasso leucocitario nella parete vascolare che porta alle aderenze ed al travaso tissutale durante l’infiammazione.

Questi nuovi dati supportano il concetto secondo cui il blocco della P-selectina possa ridurre il rischio di vaso-occlusione, infiammazione ed SCPC (Sickle Cell Pain Crises).

BIBLIOGRAFIA

N Eng J Med online 2016, pubblicato il 3/12


Popular Science Italia

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