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Celgene Research Award 2017, premiati i 4 progetti vincitori

Si è concluso il 1° dicembre scorso, l’evento di premiazione del Celgene Research Award 2017, promosso da Celgene in collaborazione con l’Associazione italiana di oncologia medica (AIOM) e le società italiane di dermatologia (SIDeMaST), ematologia (SIE) e reumatologia (SIR), teso a premiare i quattro migliori progetti di ricerca realizzati in aree terapeutiche chiave per la salute: artrite psoriasica, psoriasi, mieloma multiplo e carcinoma del pancreas.

Il concorso, riservato a medici e biologi under 40, ha l’obiettivo di premiare la ricerca indipendente, sia di base sia clinica, offrire nuove opportunità ai giovani ricercatori e contribuire a mantenere solida la qualità della ricerca scientifica in Italia.

L’Italia deve puntare sulle proprie caratteristiche di eccellenza, ovvero ricercatori che primeggiano per numero e qualità delle pubblicazioni scientifiche e un’industria capace di produrre ricerca e innovazione di qualità è per questo che Celgene, che da sempre pone la ricerca al centro della propria mission, in occasione del decennale di presenza in Italia ha deciso di sostenere i giovani ricercatori istituendo il Celgene Research Award” – ha sottolineato Giovanni de Crescenzo, Direttore medico di Celgene Italia.

Nella cornice di Palazzo Capponi a Firenze i finalisti hanno esposto i rispettivi progetti alla Commissione indipendente giudicante composta dai membri delle rispettive quattro Società scientifiche: Carlo Barone per AIOM, Giovanni Pizzolo per SIE, Mauro Galeazzi e Carlo Salvarani per SIR, Carlo Pincelli per SIDeMaST. Tutti i progetti finalisti hanno evidenziato elevato livello scientifico, che ha determinato una discussione molto approfondita da parte della Commissione.

Al termine della valutazione complessiva la Commissione ha annunciato i quattro progetti di ricerca che riceveranno ciascuno un research grant di 50.000 euro per lo sviluppo del progetto: Maria Maddalena Angioni dell’Università di Cagliari per la reumatologia; Riccardo Borroni dell’Istituto Humanitas di Rozzano (Milano) per la dermatologia; Antonina Cagnetta del Policlinico San Martino di Genova per l’ematologia; Carmine Carbone dell’Università degli Studi di Verona per l’oncologia.

Il Research Award conferma l’impegno Celgene per la ricerca. Nel 2015 e nel 2016 il Gruppo Celgene ha investito quasi il 40% del fatturato in Ricerca & Sviluppo, risultando l’azienda che ha utilizzato maggiori risorse in termini percentuali secondo il ‘2016 EU Industrial R&D Investment Scoreboard’ pubblicato dalla Commissione europea.

In Italia, negli ultimi 9 anni, il gruppo Celgene ha coinvolto 18.500 pazienti circa in oltre 80 studi clinici sponsorizzati (con investimenti per 140 milioni di euro) e 92 studi accademici indipendenti per i quali ha fornito un supporto non condizionante.

The 2016 EU Industrial R&D Investment Scoreboard © European Union, 2016Accesso: 8 febbraio 2017.


 

#emofiliavincoio … il paziente con emofilia si racconta

E’ giunta alla terza edizione la campagna “Miles for Haemophilia – your personal best”, promossa da Pfizer con il patrocinio delle Associazioni Pazienti FedEmo (Federazione delle Associazioni Emofilici) e Fondazione Paracelso. La campagna ha l’obiettivo di aumentare la consapevolezza su questa malattia rara e sostenere la pratica dello sport in sicurezza tra i pazienti, soprattutto bambini e giovani adulti.

Le prime due edizioni di “Miles for Haemophilia – your personal best” hanno coinvolto, tramite una grande call to action, gli utenti del web chiedendo loro di donare i chilometri percorsi durante l’attività sportiva. Il raggiungimento dell’obiettivo, centrato e superato in entrambe le edizioni, ha consentito di attivare la donazione messa a disposizione da Pfizer per realizzare uno tra i progetti proposti dalle Associazioni Pazienti.

Quest’anno, con il titolo #emofiliavincoio, la campagna pone al centro i pazienti emofilici e le loro storie di successo nell’attività sportiva e valorizza il coraggio, la determinazione e la passione con cui sono riusciti a superare i limiti e gli ostacoli imposti dalla malattia.

Con una rinnovata veste grafica, il sito dedicato alla campagna raccoglie le storie di pazienti sportivi, mettendo in evidenza cosa rappresenta per loro lo sport e il ruolo determinante che ha giocato nella gestione quotidiana della malattia.

Sostenitore d’eccezione della campagna è, ancora una volta, il campione di ciclismo inglese Alex Dowsett che, nonostante l’emofilia, è riuscito a raggiungere traguardi importanti nello sport e nella vita.

La campagna può essere seguita sulla pagina Facebook Infoemofilia.


Emozioni condivise tra medici e pazienti per raccontare la malattia

Timori, ansia, diagnosi, terapia, monitoraggio, ricaduta, sopravvivenza, guarigione: sono parole che segnano in modo indelebile il percorso di cura e la quotidianità dei pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica. Parole dietro le quali si celano vissuti emozionali profondi e latenti. Farli emergere attraverso un dialogo diretto tra medico e paziente è stato l’obiettivo dell’evento “Le parole che abbiamo in comune”, che si è tenuto il 27 maggio scorso a Udine.

L’iniziativa è stata promossa da Novartis in collaborazione con la Clinica Ematologica dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Udine ed è stata la prima tappa di un ciclo di incontri in programma in tutta Italia.

Grazie a un format innovativo, in ogni incontro gli specialisti ematologi e i pazienti con Leucemia Mieloide Cronica si confronteranno sulle parole chiave che caratterizzano le fasi del percorso di cura, condividendo i significati e le emozioni evocate da queste “parole comuni”. Un modo per abbattere le barriere tra medici e pazienti e costruire un rapporto di fiducia.

La Leucemia Mieloide Cronica è stata, tra le malattie del sangue, tra le prime a beneficiare della rivoluzione legata all’avvento delle terapie mirate che dall’inizio degli anni 2000 hanno aumentato la sopravvivenza e avvicinano sempre più la speranza della guarigione.

Indubbiamente nell’ultimo decennio noi ematologi abbiamo assistito a un cambiamento rivoluzionario che ha portato a successi prima insperati come la guarigione per alcuni pazienti o a una lunga sopravvivenza per molti altri e, per tutti, a un miglioramento della qualità della vita tutto questo grazie all’arrivo di farmaci innovativi e al miglioramento delle conoscenze nell’ambito della Leucemia Mieloide Cronica che rappresentano e resteranno un modello formidabile per una sempre migliore caratterizzazione clinico-biologica delle malattie del sangue e per lo sviluppo di nuovi farmaci mirati. Siamo passati da una malattia nella quale la terapia era ‘per sempre’ a una malattia in cui può essere ‘sospesa’ la terapia. Oggi non guardiamo più solo alla risposta e al controllo della malattia ma alla qualità di vita e soprattutto alla sopravvivenza dei pazienti, che rimane comunque il primo obiettivo. Si è trattato di un’evoluzione incredibile in pochi anni e il futuro ci riserva ancora molte sorprese” – ha dichiarato Mario Tiribelli, Clinica ematologica dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Udine.

La Clinica Ematologica di Udine, Centro di riferimento per l’ematologia dell’adulto per la Regione Friuli Venezia Giulia, è una struttura di elevata competenza e forte attrazione sia per il Friuli Venezia Giulia sia per il Veneto orientale che per le Regioni limitrofe, coprendo un bacino di oltre un milione e mezzo di abitanti.

Il 90% dei pazienti che vediamo afferisce dal Friuli Venezia Giulia e dal Veneto seguiamo oltre 200 pazienti totali, sono oltre 170 i pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica in terapia e monitoraggio, con 10-15 nuovi casi ogni anno. E proprio grazie ai successi terapeutici il numero dei pazienti che possiamo trattare è in crescita costante” – ha affermato Tiribelli.

La struttura, oltre a seguire l’attività clinica, si compone di un centro trapianti di cellule staminali emopoietiche e di laboratori ed è molto attiva nella ricerca anche sperimentale, partecipando a studi nazionali e internazionali, consentendo così ai pazienti di aderire ai farmaci più innovativi. Oggi la Leucemia Mieloide Cronica può essere trattata anche con gli inibitori di seconda generazione della tirosin-chinasi, e in tal senso la Clinica Ematologica dell’Ospedale di Udine ha maturato una grande esperienza, grazie ai quali è possibile raggiungere una risposta molecolare sempre più profonda.

L’iniziativa “Le parole che abbiamo in comune”, che la Clinica Ematologica di Udine ha ospitato, è arrivata sulla scia di altri progetti e incontri tra gli specialisti e i pazienti con Leucemia Mieloide Cronica, ed è stata quindi l’evoluzione naturale di un discorso già aperto con i pazienti sulla qualità della vita, sulla possibilità di sospendere la terapia e, in particolare, sul rapporto medico-paziente che viene coltivato perché alla base del lavoro di squadra e nell’interesse dello stesso paziente.

 

“Esploriamo assieme il mondo dell’emofilia”

Due adulti e due bambini che osservano a braccia aperte la Terra intenta a girare. Un cielo stellato e ricco di pianeti a fare loro da sfondo accompagnati dalla scritta “Esploriamo assieme il mondo dell’emofilia”.

E’ la veste grafica scelta da Bayer per presentare il suo nuovo sito www.emofilia.it, portale pensato dall’azienda per favorire conoscenze e aggiornamenti a 360° sul mondo di questa rara malattia del sangue e on line da oggi.

Una veste grafica accattivante che cattura l’attenzione non solo degli addetti ai lavori ma anche di quanti desiderano approfondire la conoscenza dell’emofilia e del suo mondo, fornendo inoltre consigli a genitori e insegnanti.

Un sito semplice da utilizzare ma decisamente innovativo e a forte impronta interattiva. Scorrendo infatti il mouse dal basso verso l’alto, gli internauti vedono comparire un fiume di informazioni ed un percorso che li conduce alla scoperta della patologia attraverso le varie sezioni, le stesse presenti in home page: “Scoprire l’emofilia”, “Curare l’emofilia”, “Vivere l’emofilia”, “Crescere con l’emofilia”, dove si trovano contenuti utili per approfondire le tematiche più importanti di questo disturbo della coagulazione.

Ci sono poi le sezioni “Bayer per lo specialista” e “Bayer per la comunità emofilica”, quest’ultima dedicata alla descrizione delle principali iniziative condotte da Bayer, da sempre impegnata nel rispondere alle esigenze delle persone affette da questa patologia.

Molto interessante la parte dedicata alle ultime News ed alla collana di Video “Emofilia Ciak si Gira” nella sezione “Raccontare l’Emofilia”!

In particolare, “Emofilia Ciak Si Gira! Video e illustrazioni per conoscerla e viverla meglio”, è un’iniziativa pensata per rispondere con semplici filmati illustrati alle domande più frequenti delle persone che si interessano a questa malattia. Otto specialisti in emofilia risponderanno a queste domande:

  • Che cos’è l’Emofilia?
  • Come si cura l’Emofilia?
  • Cosa sono gli inibitori?
  • Cosa possiamo fare quando compaiono gli inibitori?
  • Come viene effettuata la terapia dell’Emofilia?
  • Che cos’è l’emartro?
  • Che cos’è l’artropatia emofilica?
  • Chi ha l’emofilia può fare sport?

Nel primo video della collana, già online, dal titolo “Che cos’è l’Emofilia”, il Dottor Stefano Antoncecchi, esperto di Emofilia, illustra le principali caratteristiche della patologia.

I contenuti di tutte le sezioni saranno periodicamente aggiornati.

Bayer sviluppa soluzioni terapeutiche innovative per la gestione della patologia e la prevenzione delle complicanze e supporta le associazioni dei pazienti con iniziative tese a migliorare la qualità di vita delle persone affette da emofilia.

Il nostro nuovo portale è l’ultimo dei servizi offerti e pensati per far conoscere il mondo dell’emofilia. In Bayer, nell’area dell’ematologia, abbiamo maturato oltre 25 anni di esperienza, ottimizzando le terapie e mettendo sempre il paziente emofilico al centro dei nostri progetti. Le attività di ricerca e sviluppo in queste aree terapeutiche riflettono l’impegno dell’azienda nel migliorare la cura e la qualità della vita del paziente” – spiega Patrizia Guarraci, Responsabile BU Specialty di Bayer.

A proposito di Emofilia A – L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente. L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa. Nel tempo, l’emofilia A – a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni – può portare a quadri di artropatia invalidanti.

 


Myeloma Genome Project: cos’è?

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Celgene Corporation, il Dana-Farber Cancer Institute e la University of Arkansas for Medical Sciences hanno annunciato la creazione del Myeloma Genome Project, una collaborazione che si prefigge di generare il più ampio set di dati genomici e clinici di alta qualità allo scopo di identificare, nell’ambito del mieloma multiplo, segmenti di malattia molecolare distinti. Il fine dell’iniziativa è sviluppare test clinicamente rilevanti. I dettagli del progetto e l’iniziale caratterizzazione, così come le analisi preliminari per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, sono stati presentati dal dottor Brian Walker della University of Arkansas for Medical Sciences in occasione del 58° convegno annuale dell’American Society of Hematology tenutosi a San Diego, California (USA), dal 3 al 6 dicembre scorso.

Il Myeloma Genome Project è un’iniziativa davvero interessante che potrebbe cambiare il nostro modo di gestire i pazienti con mieloma”, ha affermato il dottor Gareth Morgan, che dirige il Myeloma Institute presso la University of Arkansas for Medical Sciences.

Le attuali tecnologie hanno scoperto cinque principali gruppi di traslocazioni nei pazienti affetti da mieloma equeste alterazioni hanno dimostrato di produrre effetti diversi sulla prognosi. Il Myeloma Genome Project si concentra anche su gruppi di mutazioni e traslocazioni minori spesso descritte in modo insufficiente a causa del numero esiguo di campioni in set di dati limitati. Il gruppo ha costituito un insieme di 2161 pazienti per i quali erano disponibili il sequenziamento dell’intero esoma (Whole Exome Sequencing; n=1436), il sequenziamento dell’intero genoma (Whole Genomic Sequencing; n=708), il sequenziamento mirato di pannelli di geni (n=993) e i dati di espressione provenienti dal sequenziamento dell’RNA e dagli array di espressione genica (n=1497). I dati sono stati raccolti dallo studio Myeloma XI (Regno Unito), dall’Intergroupe Francophone du Myeloma/Dana-Farber Cancer Institute, dal Myeloma Institute presso la University of Arkansas for Medical Sciences e dalla Multiple Myeloma Research Foundation.

Comprendere i diversi sottogruppi del mieloma multiplo che presentano una patogenesi e un comportamento clinico distinti è cruciale quando si cerca di sviluppare nuove terapie, in particolare quando si prende in considerazione un approccio mirato. Da questa collaborazione ci attendiamo risultati utili per la ricerca e per i pazienti”, ha affermato il dottor Rob Hershberg, M.D. Ph.D., Executive Vice President e Chief Scientific Officer di Celgene.

Aprire la strada verso lo sviluppo di terapie ‘targeted’ e personalizzate per migliorare gli outcome nel trattamento del mieloma, è la finalità del Myeloma Genome Project”, ha spiegato il dottor Nikhil Munshi, Direttore della Divisione Basic and Correlative Science presso il Jerome Lipper Multiple Myeloma Center del Dana-Farber Cancer Institute.

Nell’ambito del Myeloma Genome Project si è iniziato ad integrare ampi e diversificati set di dati genomici e si stanno identificando i dati genetici potenzialmente in grado di fornire informazioni sui bersagli clinici per la terapia. Mentre le analisi sono tutt’ora in corso, gli attuali sforzi dimostrano chiaramente la fattibilità di questi approcci; i membri promotori dell’iniziativa prevedono di espandere la collaborazione per includere centri di ricerca e istituzioni e presentare gli aggiornamenti sul progetto a convegni medici e scientifici oltre che su pubblicazioni su riviste peer-reviewed.


PRO Format Comunicazione

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Linfomi: importanti risultati dallo studio GALLIUM

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Lo studio registrativo di fase III GALLIUM, presentato in sessione  plenaria al 58° Congresso annuale della Società americana di ematologia (ASH) dimostra come, nei pazienti colpiti da linfoma follicolare non precedentemente trattato, obinutuzumab associato a chemioterapia e successivamente somministrato in monoterapia riduca del 34 per cento il rischio di peggioramento della malattia o la morte, raggiungendo anticipatamente l’endpoint primario dello studio: sopravvivenza libera da progressione (PFS) valutata dallo sperimentatore. Il dato è stato ottenuto nel confronto con la terapia standard a base di rituximab associata a chemioterapia seguito da rituximab in monoterapia (hazard ratio [HR] = 0,66; intervallo di confidenza [IC] al 95% 0,51-0,85; p = 0,0012). Gli eventi avversi osservati tanto con obinutuzumab quanto con rituximab si sono rivelati in linea con gli studi precedenti.

Il linfoma follicolare, la forma più comune di linfoma non Hodgkin a crescita lenta, è un tumore del sangue non curabile,  caratterizzato da cicli di remissione e peggioramento della malattia, che diventa più difficile da trattare a ogni recidiva. Ad oggi, questo studio sul trattamento a base di obinutuzumab è il primo e unico di fase III ad aver dimostrato un aumento della sopravvivenza libera da progressione rispetto al trattamento a base di rituximab, l’attuale terapia standard, nel linfoma follicolare non precedentemente trattato” – ha dichiarato Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche.

Lo studio Gallium è un importante passo avanti nella terapia dei pazienti affetti da linfoma follicolare. Tali pazienti hanno una ottima probabilità di risposta alla terapia, ma purtroppo le ricadute sono frequenti e si manifestano anche dopo parecchio tempo dalla fine della terapia. Alcuni ampi studi hanno dimostrato che una recidiva entro i primi due anni dalla fine della terapia riduce significativamente la sopravvivenza di questi pazienti. E’ quindi importante ridurre il rischio di recidiva. Nello studio Gallium, la sostituzione di rituximab con il nuovo anticorpo monoclonale antiCD20 obinutuzumabha dimostrato, sempre in associazione a vari tipi di chemioterapia, una riduzione del rischio di recidiva del 34%. Tale riduzione è probabilmente dovuta al raggiungimento di una remissione di miglior qualità. Questa  associazione rappresenta quindi una nuova opportunità per i pazienti affetti da linfoma follicolare in particolare per quelli considerati a rischio più elevato per le caratteristiche della malattia” – ha commentato il prof. Umberto Vitolo, Direttore  SC Ematologia, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino.

Lo studio GALLIUM rappresenta il terzo studio positivo di fase III condotto con obinutuzumab, dopo lo studio CLL11, in pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) non precedentemente trattata, e lo studio GADOLIN, in pazienti con linfoma non Hodgkin indolente (a crescita lenta) andati incontro a progressione della malattia durante o entro sei mesi dalla precedente terapia a base di rituximab. I risultati dello studio GALLIUM verranno presentati alle autorità sanitarie di tutto il mondo per valutare l’approvazione del farmaco in questa indicazione.

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Lo studio GALLIUM (NCT01332968) è una sperimentazione internazionale di fase III in aperto, multicentrica, randomizzata e a due bracci volta a esaminare l’efficacia e la sicurezza di obinutuzumab▼  più chemioterapia seguito da obinutuzumab in monoterapia per un periodo massimo di due anni in un confronto diretto con rituximab più chemioterapia seguito da rituximab in monoterapia. I regimi chemioterapici utilizzati sono stati CHOP, CVP o bendamustina e sono stati scelti da ogni centro sperimentale partecipante prima di iniziare l’arruolamento. Lo studio GALLIUM ha coinvolto 1.401 pazienti con linfoma non Hodgkin indolente (iLNH) non precedentemente trattato, dei quali 1202 erano affetti da linfoma follicolare. L’endpoint primario dello studio era la PFS valutata dallo sperimentatore nei pazienti con linfoma follicolare, mentre gli endpoint secondari includevano PFS valutata da un comitato di revisione indipendente (IRC), PFS nella popolazione globale dello studio (iLNH), tasso di risposta (risposta globale [ORR] e risposta completa [CR]), sopravvivenza globale (OS) e sicurezza. Lo studio GALLIUM viene condotto in collaborazione con il Gruppo tedesco di studio del linfoma di basso grado (GLSG; Germania), il Gruppo di studio di ematologia e oncologia della Germania dell’est (OSHO; Germania) e l’Istituto nazionale britannico della ricerca sul cancro (NCRI; Regno Unito).

I principali risultati dello studio GALLIUM in sintesi (vedi allegato)

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Obinutuzumabè un anticorpo monoclonale ingegnerizzato disegnato per legarsi all’antigene CD20, una proteina presente solo sulle cellule B. Obinutuzumab, colpisce e distrugge in maniera mirata le cellule B sia direttamente, sia attraverso il sistema immunitario dell’organismo.

Obinutuzumab è attualmente approvato in oltre 80 Paesi in associazione a clorambucile per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica precedentemente non trattata. L’autorizzazione si è basata sullo studio CLL11, nel quale, nel confronto diretto con rituximab + clorambucile, obinutuzumab + clorambucile ha dimostrato un miglioramento significativo di diversi endpoint clinici, tra cui PFS, tasso di risposta globale (ORR), tasso di risposta completa (CR) e malattia minima residua (MRD).

A febbraio del 2016, obinutuzumab è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense in associazione a bendamustina seguito da obinutuzumab in monoterapia per il trattamento dei pazienti con linfoma follicolare non responsivi a un regime contenente rituximab o andati incontro a ricomparsa della malattia dopo tale terapia. A giugno del 2016, obinutuzumab è stato approvato dalla Commissione europea in associazione a bendamustina seguito da obinutuzumab in mantenimento per il trattamento dei pazienti con linfoma follicolare non responsivi o andati incontro a progressione durante o fino a sei mesi dopo il trattamento con rituximab o con un regime contenente rituximab. Entrambe le autorizzazioni si sono basate sullo studio di fase III GADOLIN, che ha dimostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione con obinutuzumab rispetto alla sola bendamustina.

Ulteriori studi di combinazione di obinutuzumab con altri farmaci approvati o ancora in fase di sperimentazione, tra cui le immunoterapie e piccole molecole ad azione inibitoria su specifici pathway cellulari, sono in programma o in corso in diverse forme di tumori del sangue.

BIBLIOGRAFIA

1. Informazioni prescrittive integrali su GAZYVA. South San Francisco, CA: Genentech USA, Inc.; Febbraio 2016.

2. Shankland KR, et al: Non-Hodgkin lymphoma. Lancet 380 (9844): 848-57, 2012.

3. Ferlay J, et al. GLOBOCAN 2012 v1.0, Cancer Incidence and Mortality Worldwide: IARC CancerBase No. 11 [Internet]. Lione, Francia: International Agency for Research on Cancer; 2013. Consultabile all’indirizzo: http://globocan.iarc.fr (ultimo accesso effettuato il 19/05/2016).

ROCHE in Cancer immunotherapy

▼ Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il Riassunto Caratteristiche Prodotto per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.


HealthCom Consulting.Ufficio Stampa

Leucemia linfoblastica acuta

Leucemia

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è una malattia oncoematologica che coinvolge il sangue e il midollo osseo, il tessuto fluido che si trova all’interno delle ossa, da cui hanno origine le cellule del sangue periferico.

È una patologia rara, a rapida progressione.1,2 La malattia coinvolge le cellule ematologiche immature bloccandone la differenziazione.2

Si verifica quando all’interno di una cellula del midollo osseo avviene una mutazione o un errore nella duplicazione del DNA che regola tutti i processi delle cellule per la differenziazione e la produzione di altre cellule. Nei pazienti con LLA, il numero dei globuli bianchi (cellule linfoidi) è in genere alto per la presenza di queste cellule che tolgono spazio ai globuli bianchi sani, ai globuli rossi e alle piastrine. 2

Incidenza

In Europa, vengono diagnosticati complessivamente ogni anno 7.000 casi di LLA.3 Esistono vari sottotipi di LLA, con un’incidenza specifica molto bassa.4 Per esempio, si stima che in Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito siano solo circa 600 gli adulti con LLA da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia.4 I pazienti adulti con diagnosi di LLA sono spesso giovani adulti, con un’età media alla diagnosi di 44-55 anni.5

Sintomi

In generale, la LLA si manifesta clinicamente con2:

· Sanguinamento delle gengive

· Febbre

· Infezioni frequenti

· Sanguinamento dal naso, abbondante e frequente

· Riscontro di linfonodi ingrossati, sul collo, sotto le ascelle, a livello addominale o all’inguine

· Pallore

· Respiro corto

· Debolezza, affaticamento.

Fattori di rischio

Non si conoscono con certezza le cause che provocano le mutazioni del DNA responsabili della produzione di cellule linfoidi anomale e quindi della LLA, ma si sa che la malattia non è ereditaria.2

I fattori che possono aumentare il rischio di LLA sono:2

· Precedenti terapie contro il cancro

· Esposizione a radiazioni

· Sindromi genetiche

· Familiarità per LLA.

Diagnosi

I test e le procedure effettuabili per la diagnosi della LLA includono2:

· Analisi del sangue: le analisi del sangue potrebbero rivelare anomalie nell’emocromo come, ad esempio, un elevato numero di globuli bianchi, bassi livelli di globuli rossi e di piastrine. Le analisi del sangue mostrano anche la presenza di blasti (cellule immature) che si trovano solitamente nel midollo osseo, ma che non circolano nel sangue.

· Analisi del midollo osseo: attraverso l’utilizzo di un ago, viene prelevato un campione del midollo osseo dall’osso del bacino, per ricercare le cellule leucemiche. I medici, in laboratorio, classificano le cellule del sangue in base alla loro dimensione, alla forma e altre caratteristiche. Cercano anche di individuare alcuni cambiamenti tipici delle cellule patologiche e di determinare se le cellule leucemiche derivano da linfociti B o linfociti T.

· Test di imaging: i test di imaging, come le radiografie del torace, la tomografia computerizzata (TC) o l’ecografia possono aiutare a stabilire se la malattia coinvolge il cervello, le ossa, i linfonodi o altre parti del corpo.

· Analisi del liquido cefalorachidiano (liquor): attraverso una puntura lombare, si raccoglie un campione di liquor. Il campione viene analizzato alla ricerca dell’eventuale presenza di cellule leucemiche.

Ci sono vari sottotipi di LLA, la cui corretta identificazione è importante per i medici per pianificare le cure del paziente, e fa parte della corretta diagnosi.

I due gruppi principali sono la LLA di origine B (la più comune) e la LLA di origine T, determinate attraverso l’immunofenotipo delle cellule leucemiche.

È possibile inoltre classificare la LLA in base allo stadio maturativo a cui sono assimilabili i blasti leucemici e alla presenza o meno del cromosoma Philadelphia.7,8

Trattamenti

Solitamente, il trattamento della LLA si compone di più fasi di chemioterapia:2

· Fase d’induzione: lo scopo di questa prima fase della cura è quello di eliminare la maggior parte delle cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo, e favorire il ripristino di cellule normali.

· Fase di consolidamento: la fase di consolidamento è nota anche come “terapia post-remissione”. Questa fase del trattamento mira a distruggere le cellule leucemiche residue e non individuabili.

· Fase di mantenimento: ha lo scopo di prevenire la ricomparsa di nuove cellule leucemiche e quindi la recidiva di malattia. Le dosi di chemioterapia somministrate in questa fase sono, solitamente, minori.

· Profilassi del Sistema Nervoso Centrale: i pazienti con LLA vengono sottoposti a trattamenti in grado di eliminare l’eventuale presenza di cellule leucemiche nel sistema nervoso centrale, durante tutte le fasi della terapia. Per questo tipo di trattamento, vengono iniettati farmaci chemioterapici direttamente nel canale spinale con lo scopo di uccidere le cellule leucemiche che non vengono raggiunte in questa sede dai normali farmaci chemioterapici assunti per via orale, iniettati sottopelle (per via sottocutanea) o via endovenosa.

Circa l’11% dei pazienti non risponde alla cura, e soffre della cosiddetta leucemia refrattaria. Intorno al 60% dei pazienti affetti da LLA va incontro invece a ricaduta dopo aver inizialmente risposto al trattamento.9,10 Per i pazienti adulti con LLA, la probabilità di sopravvivenza a cinque anni, dopo la prima ricaduta, è del 7%.11 La mortalità è quindi altissima.

In relazione alla severità del quadro clinico e all’eventuale progressione della malattia, le cure della LLA possono durare due o tre anni, e prevedendo: 2

· Chemioterapia: ovvero farmaci che uccidono le cellule leucemiche e, solitamente, ciò avviene durante la fase di induzione sia nei bambini che e negli adulti; può essere anche utilizzata durante la fase di consolidamento e mantenimento.

· Terapia mirata: i farmaci agiscono contro alcune anomalie specifiche presenti nelle cellule leucemiche, che permettono a quest’ultime di crescere e proliferare.

· Radioterapia: utilizza radiazioni, che uccidono le cellule tumorali.

· Trapianto di cellule staminali: può essere utilizzato durante la terapia di consolidamento nei pazienti a rischio di ricaduta per ristabilire la presenza di cellule staminali sane, che sostituiscano quelle tumorali presenti nel midollo osseo ed instaurare una risposta immunologica contro la leucemia.

· Sperimentazioni cliniche: testano l’efficacia delle nuove cure per la leucemia o quella delle terapie esistenti. Le sperimentazioni cliniche danno una possibilità ai pazienti di essere trattati con farmaci innovativi, per i quali sono ancora in corso di valutazione i rischi e i benefici. I pazienti discutono i potenziali rischi e benefici con il loro medico, prima di firmare un consenso informato per essere inseriti all’interno della sperimentazione clinica.

Lo scopo della cura è la remissione completa (RC). La remissione avviene quando non ci sono più evidenze di LLA e sia l’emocromo che le cellule del midollo osseo del paziente ritornano nella norma.12 Nella LLA, la remissione è spesso definita da un numero di blasti leucemici nel midollo osseo inferiore al 5%.13

Test MRD

Con il raggiungimento della RC, potrebbe essere presente, nell’organismo, un piccolo numero di cellule leucemiche, non visibili. Si chiama residuo minimo di malattia (MRD): uno stato in cui la leucemia non è visibile al microscopio, ma solo attraverso tecniche più sensibili in grado di individuare le cellule maligne residue.15

Il test MRD può essere utilizzato per valutare la prognosi dei pazienti con LLA e per guidare le decisioni sull’iter di trattamento. La valutazione della MRD ha acquisito un valore importante nei protocolli di cura europei per i pazienti con LLA, sulla base del suo alto valore prognostico.16

 

BIBLIOGRAFIA

1. Cancer Research UK. Acute lymphoblastic leukaemia risks and causes. http://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/type/all/about/acute-lymphoblastic-leukaemia-risks-and-causes. Accessed October 22, 2015.

2. Mayo Clinic. Definition of acute lymphocytic leukemia. http://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/acute-lymphocytic-leukemia/basics/definition/con-20042915 . Accessed October 01, 2015.

3. Gatta G, Maarten van der Zwan J, Casali P, et. al. Rare cancers are not so rare: The rare cancer burden in Europe. Eur. J. Cancer. 2011;47:2493-2511.

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5. Amgen data on file.

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